基因及细胞治疗资源中心
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聚焦基因及细胞治疗系列在线研讨会
随着医学技术和相关法规日趋成熟，全球基因细胞治疗市场进入飞速增长时期。2019年，就有三款基因治疗产品迈入市场（Zolgensma、Zynteglo和Collategene）。美国再生医学联盟（ARM）发布的2019年度报告指出，预计未来1-2年被批准的基因或细胞疗法数量将翻倍。
10月14日~11月4日，“颇尔系列在线研讨会：聚焦基因及细胞治疗”系列直播讲座已经结束，可以在往期文章中进行直播回看。
10月14日，第一场直播由溶瘤病毒国内领先企业的首席研发官和颇尔（Pall）公司的技术专家分享大规模基因载体/病毒生产制造方面的挑战和机遇，以及相关的解决方案。
10月21日，第二场直播由颇尔生命科学商务拓展经理吕静以“从研发平台到生产制造—基因治疗的机遇与挑战”为主题，颇尔生命科学反应器应用专家曲丽丽以“基因治疗病毒载体上游工艺”为主题，为我们带来了精彩的分享。
10月28日，第三场直播中颇尔中国区技术经理王静分享了“病毒载体澄清工艺策略”，颇尔中国区技术经理李涛分享了“膜分离技术在病毒载体下游工艺中的应用”，为大家带来了病毒载体下游工艺策略。
11月4日，第四场直播中颇尔中国Single Use罗姣分享了“一次性技术在生物制药行业中的应用”，颇尔中国SUT验证实验室经理李小香分享了“一次性使用技术的工艺验证”，为大家带来了病毒载体下游工艺策略。
第一场——亦诺微首个溶瘤病毒药物申报过程回顾及法规解读
主题一：溶瘤病毒申报药物MVR－T3011 研究回顾及进展
倪东耀 深圳市亦诺微医药科技有限公司 首席研发官
主题二：基因及细胞治疗产品研究与应用法规概览
赵飞 颇尔高级科学事务经理
第二场——基因治疗病毒载体上游工艺从研发平台到生产制造的机遇与挑战
主题一：从研发平台到生产制造——基因治疗的机遇与挑战
吕静 颇尔商务拓展经理
主题二：病毒载体上游工艺
曲丽丽 颇尔反应器应用专家
第三场——膜分离技术在病毒载体下游工艺中的应用与病毒载体澄清工艺策略
主题一：基于膜分离技术在病毒载体下游工艺中的应用
李涛 颇尔中国区技术经理
主题二：病毒载体澄清工艺策略
王静 颇尔中国区技术经理
第四场——一次性技术在生物制药行业中的应用及一次性使用技术工艺验证
主题一：一次性技术在生物制药行业中的应用
罗姣 颇尔Single Use项目工程师
主题二：一次性使用技术的工艺验证
李小香 颇尔SUT验证实验室经理
400-675-2228
颇尔咨询热线
基因治疗整体解决方案
无论您选择哪种工艺方法，我们的细胞培养，纯化和流体处理技术都可支持不同规模的病毒载体生产，例如腺相关病毒（AAV）和慢病毒（LV）。我们的关键技术既可以单独工作，也可以结合起来创建强大而灵活的集成生物处理平台，以适应您的独特处理要求，并加快从过程开发到生产的整个过程。我们提供的技术可从实验室稳步扩展，并被证明可在工业流程中使用，以降低您的技术转让风险。
无论您是希望使用端到端的集成平台来缩短开发时间，还是仅使用一项技术，我们都可以提供相应产品，知识和服务来帮助您将基因疗法推向市场。
成功的基因治疗商业化和产业化洞察
受最近FDA基因治疗批准，技术进步和成功成果的启发，Cell Culture Dish与行业专家Pall Biotech，Cobra Biologics，SCIEX，REGENXBIO Inc.，BioTechLogic和Jane Barlow＆Associates，LLC合作，在新的研究中分享了他们的观点。电子书《成功的基因治疗商业化和产业化洞察》。该出版物确定了行业面临的主要挑战，新发展，最近取得的成就以及需要改进的领域。
主题包括：
- 上游和下游制造，规模扩大和技术转让
- 监管考虑
- 分析方法
- 报销策略
基因治疗商业化生产的关键考虑因素
在Cell Culture Dish新出版的电子书中探索“基因治疗商业化生产的关键考虑因素”。
振奋人心的临床结果，FDA对基因治疗药物的批件，以及更多有前景的基因治疗技术的突破鼓舞了士气，Cell Culture Dish与颇尔生物技术，Fujifilm，WuXi App Tec，Adverum Biotechnologies，Beckman Coulter，BioTechLogic和Vironova合作编撰了这篇文章，阐述了基因治疗成功商业化的关键领域。
End-to-End基因治疗大规模腺病毒制造过程
快来下载白皮书， “End-to-End基因治疗大规模腺病毒制造过程” 干货满满，教你如何加快转化，减少风险，简化生产工艺。
主要结论:
- 展示上下游工艺开发，实现可规模放大的、一体化的制备流程。
- 生产出适合临床试验的高质量病毒载体。
- 减少时间成本和人工成本。
400-675-2228
颇尔咨询热线
病毒载体由于其它们的靶细胞特异性、相对较高的靶细胞感染率以及感染后低毒性等特性，成为目前病毒是基因转运的常用选择。
基因疗法主要有两种类型，第一种是通过基因突变来治疗特定疾病，靶向遗传疾病，例如血友病或杜氏肌营养不良。第二种是为细胞赋予新功能，使其能够抵抗疾病。
用于基因治疗产品的工业化工艺的生产和放大面临许多挑战，必须克服它们才能成功上市。用于患者的商业化基因治疗非常耗时且需要大量资金和资源投入。
病毒载体是生物制药行业用于传递遗传物质进行治疗的实用工具。近年来，基因治疗的临床前开发和临床研究应用已大量增加，旨在实现新型疗法的商业化。为了满足工业界对各种用途的对大量符合GMP要求的治疗用病毒载体的需求，必须生产出可以有效表达和纯化的高品质可靠的产品，用于临床研究。
基因治疗整体解决方案
病毒载体生产的工业化解决方案
上游病毒载体生产
上游病毒载体生产由多种单元操作构成，例如细胞扩增、载体细胞的转染或感染以及病毒载体生产。每个单元操作都包含大量变量，例如细胞/病毒培养平台、细胞系、培养基配方和生物过程参数（温度、pH值和溶氧），它们会影响最终病毒载体的生产能力。
病毒载体纯化
稳健的，可放大的纯化技术方案可以有效的减少诸如残留质粒DNA、宿主细胞DNA以及不含有目的基因载体等杂质，制备出高纯度、高浓度且满足需求的病毒载体。
一次性配储液
培养基、缓冲液、中间体和终产品的制备、储存以及转移，这些过程都需要小心控制，避免污染且需要符合cGMP要求。操作过程中应用一次性系统的高效体现在完好的数据记录以及加速工艺开发进程，简化生产工艺和保障产品质量。