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什么是基因治疗?它如何保护和提高人们的生活质量?

2019年3月28日

 

 

什么是基因治疗?

 

基因治疗是一种令人振奋的新型技术,定义为使用遗传物质治疗或缓解疾病。它被认为是一种革命性疗法,但仍处于初期阶段,目前有许多新疗法正处于临床试验中。

 

基因治疗有可能改变整个疾病治疗的模式,会显著影响医生管理和治疗患者的方式。

 

两种基因疗法

 

基因疗法主要有两种类型,

 

第一种是通过基因突变来治疗特定疾病,靶向遗传疾病,例如血友病或杜氏肌营养不良。第二种是为细胞赋予新功能,使其能够抵抗疾病。

 

这些疗法中一个很好的范例是嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。诺华公司的Kymriah和吉利德公司的Yescarta都属于CAR-T疗法,在其他的治疗方式失败的情况下,这两者均显示出极高的肿瘤缓解率。

 

癌症是目前开展基因治疗临床试验数量最多的一类疾病,占比65%;其次是单基因遗传病,占比11.1%;传染性疾病病占比7%,心血管疾病占比6.9%1

 

如何将遗传物质转运给宿主细胞?

 

遗传物质通过称作载体的传递系统转运给宿主细胞。载体可通过以下两种方法转运遗传物质 可以直接将遗传物质注入患者体内(体内基因修饰),也可以从患者身上采集细胞,在体外进行修饰后再回输人体(体外基因修饰)。

 

最常用的载体类型为病毒。尽管还有其它方法可以将遗传物质转运至细胞内部,但现在病毒已经在疗效和安全性方面实现了良好的平衡。

 

 

基因疗法的成功商业化

 

开发成功商业化的基因疗法面临挑战:需要综合考虑若干不同因素。进行临床有效的治疗是必需的,但仅此一项不足以确保产品成功,还必须考虑产品后续医疗费用的报销、质量和法规监管以及生产等。

 

截至目前,总共有11种基因疗法获得上市许可证。但这背后有强大的临床管线在研,累计共有1000多项临床试验正在进行,其中92种药物处于临床3期阶段2

 

另外,近3年来,有500多亿美元的巨额资金投入该领域3

 

这种投资水平以及人们从基因水平方面对疾病的更深入了解,为这项技术的应用提供了巨大潜力。学术界、商业生产商和业内供应商正在积极探索新的方法,尽快将这些疗法提供给正翘首以盼的患者。

 

 

References:


 Key Considerations for Gene Therapy Commercialization, Cell Culture Dish, September 12, 2018
2 2019 Cell & Gene Therapies State of the Industry Briefing, Alliance for Regenerative Medicine, January 7, 2019
3 Annual Regenerative Medicine Data Report, Alliance for Regenerative Medicine, 2016-2018

 

Clive Glover – 细胞和基因治疗部门总监

Clive Glover博士是颇尔生物技术细胞和基因治疗部门总监。Clive拥有遗传学博士学位,在细胞和基因疗法领域有15年以上的经验。Clive Glover博士参加过大量学术会议,在科技期刊上发表了众多论文。
Clive Glover博士是颇尔生物技术细胞和基因治疗部门总监。Clive拥有遗传学博士学位,在细胞和基因疗法领域有15年以上的经验。Clive Glover博士参加过大量学术会议,在科技期刊上发表了众多论文。
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