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什么是基因治疗？它如何保护和提高人们的生活质量？

2019年3月28日

什么是基因治疗？

基因治疗是一种令人振奋的新型技术，定义为使用遗传物质治疗或缓解疾病。它被认为是一种革命性疗法，但仍处于初期阶段，目前有许多新疗法正处于临床试验中。

基因治疗有可能改变整个疾病治疗的模式，会显著影响医生管理和治疗患者的方式。

两种基因疗法

基因疗法主要有两种类型，

第一种是通过基因突变来治疗特定疾病，靶向遗传疾病，例如血友病或杜氏肌营养不良。第二种是为细胞赋予新功能，使其能够抵抗疾病。

这些疗法中一个很好的范例是嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。诺华公司的Kymriah^♦和吉利德公司的Yescarta^♦都属于CAR-T疗法，在其他的治疗方式失败的情况下，这两者均显示出极高的肿瘤缓解率。

癌症是目前开展基因治疗临床试验数量最多的一类疾病，占比65%；其次是单基因遗传病，占比11.1%；传染性疾病病占比7%，心血管疾病占比6.9%¹。

如何将遗传物质转运给宿主细胞？

遗传物质通过称作载体的传递系统转运给宿主细胞。载体可通过以下两种方法转运遗传物质 可以直接将遗传物质注入患者体内（体内基因修饰），也可以从患者身上采集细胞，在体外进行修饰后再回输人体（体外基因修饰）。

最常用的载体类型为病毒。尽管还有其它方法可以将遗传物质转运至细胞内部，但现在病毒已经在疗效和安全性方面实现了良好的平衡。

基因疗法的成功商业化

开发成功商业化的基因疗法面临挑战：需要综合考虑若干不同因素。进行临床有效的治疗是必需的，但仅此一项不足以确保产品成功，还必须考虑产品后续医疗费用的报销、质量和法规监管以及生产等。

截至目前，总共有11种基因疗法获得上市许可证。但这背后有强大的临床管线在研，累计共有1000多项临床试验正在进行，其中92种药物处于临床3期阶段²。

另外，近3年来，有500多亿美元的巨额资金投入该领域³。

这种投资水平以及人们从基因水平方面对疾病的更深入了解，为这项技术的应用提供了巨大潜力。学术界、商业生产商和业内供应商正在积极探索新的方法，尽快将这些疗法提供给正翘首以盼的患者。

References:

¹ Key Considerations for Gene Therapy Commercialization, Cell Culture Dish, September 12, 2018
² 2019 Cell & Gene Therapies State of the Industry Briefing, Alliance for Regenerative Medicine, January 7, 2019
³ Annual Regenerative Medicine Data Report, Alliance for Regenerative Medicine, 2016-2018