两种突破性疗法获准用于患者

欢迎观看颇尔基因疗法专家Clive Glover博士制作的第一个基因疗法视频博客。

在该博客中，Clive分享了自己有关最近两种基因疗法重要新闻片段的想法和观点。

第一个是5月31日宣布Zolgensma♦在美国获准用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）。第二个是6月3日宣布Zynteglo♦在欧洲获准用于治疗β-地中海贫血（一种减少产生血红蛋白的血液疾病）。

“许多围绕该批准头条都集中在这些特定药物的定价上，它们的确很贵。但我认为它们的关注点在许多方面还是有失偏颇的，因为这是真正的突破性疗法，将为许多以前选择有限的患者带来真正的益处。” 

请聆听视频博客全文：

请在本博客中了解开发基因疗法的成功商业化面临挑战的更多信息。

♦ Zolgensma是AveXis公司的商标，Zynteglo是Bluebird生物公司的商标。