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实现商业成功的基因治疗

2019年4月4日

 

实现商业成功的基因治疗具有挑战性,需要综合平衡若干不同的考虑因素。临床有效的疗法是必需的,但这不足以确保产品成功。另外,还必须考虑产品医保报销、质量、监管以及生产等。

 

 

医保报销

 

随着最近几年若干基因治疗的开发和获批,医保报销问题现已成为基因治疗成功商业化的主要瓶颈。基因治疗是一次性的,对很多疾病都可能治愈的疗法,通常成本非常高。这与当前需要持续治疗的大多数方法形成对比。

 

这种治疗方案的变化对支付机构(例如保险公司和国家医疗服务提供商)的压力很大,需要进行重大创新,因为支付模型从基于价值的定价模型偏向基于效果的定价模型。

 

例如,美国的Yescarta和Kymriah标价分别为每位患者$373,000和$475,0001,2。每只眼睛的Luxturna成本为$425,000,使它们成为现在市场上最昂贵的药物3。Novartis推出了一种风险分担方法,如果Kymriah对患者无效,他们将承担其成本2

 

 

监管机构和审批流程

 

近年来,监管机构在启用基因治疗方面特别活跃,通过开发先进疗法医疗产品(ATMP)和再生医学先进疗法(RMAT)资格认定,分别在欧洲和美国寻找正确的监管路径。这些资格认定与经常用于细胞和基因治疗的突破性疗法以及孤儿药物资格认定一起,将为这些证明可以治愈或者改善当前无法有效治疗的严重且危及生命疾病的药物监管路径提供了依据,并促进监管路径的开发。

 

这些资格认定可以缩短审批时间,预计突破性疗法产品在IND申请后平均5.2年内通过审批,而非突破性疗法为7.4年。截止目前,已批准30多种药物的RMAT资格认定,表明采用该路径的普及性4

 

 

对生产的影响

 

生产足够的产品并保证其质量需要投入大量精力和知识。医保报销面临的挑战以及审批时间的缩短,这都对开发最佳生产工艺产生压力,其中生产成本需要能够支持建议的销售价格,并且工艺开发时间需要缩短。

 

有若干案例可以说明这些不同因素尚未平衡。欧洲药品管理局于2012年10月批准Glybera,使其成为市场上第一种基于病毒的基因疗法。不幸的是,尽管价格高达1百万欧元,但生产成本仍然过高而难于盈利,而患者需求又非常少。该产品于2017年退市,仅治疗过1位患者5

 

 

未来

 

尽管基因治疗药物的成功商业化需要克服许多挑战,但不同基因治疗的成果都是非凡和革命性的,将改变人们的生活。我们可以看到记载了基因治疗优点的大量文献和层出不穷的患者的成功故事。

 

Ashanthi DeSilva是世界上首位采用基因治疗的患者。她参加了首次临床试验,亲身体验了试验成功到商业化的经历6。还有更多基因治疗的成功案例被记录下来。

 

作为基因疗法的倡议者,Ashanthi分享了她的故事。让我们听听:

 

 

 

References:

 

1 Labiotech.eu, The FDA Approves a Second CAR-T Therapy, Cheaper than Novartis’, 19 October 2017

2 Fast Company, This Pioneering $475,000 Cancer Drug Comes With A Money-Back Guarantee, 31 August 2017 

3 CNN, Gene therapy for rare retinal disorder to cost $425,000 per eye, 3 January 2018   

4 Key Considerations for Gene Therapy Commercialization, Cell Culture Dish, 12 September 2018

5 Pharmaphorum, Glybera, the most expensive drug in the world, to be withdrawn after commercial flop, 20 April 2017 

6 Biotechnology Innovation Organization, Ashanthi DeSilva—Very First Gene Therapy Patient, 7 June 2018

 

细胞和基因治疗部门总监

Clive Glover博士是颇尔生物技术细胞和基因治疗部门总监。 Clive拥有遗传学博士学位,在细胞和基因治疗领域有15年以上的经验。 Clive Glover博士参加过大量学术会议,在科技期刊上发表了众多论文。
Clive Glover博士是颇尔生物技术细胞和基因治疗部门总监。 Clive拥有遗传学博士学位,在细胞和基因治疗领域有15年以上的经验。 Clive Glover博士参加过大量学术会议,在科技期刊上发表了众多论文。
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